Update medische onderzoeken naar OI

Op 13 oktober organiseerde de OIFE een webinar over het lopende onderzoek naar behandelingen voor OI. Hieronder een aantal hoogtepunten op een rij:

•⁠ ⁠Setrusumab (COSMIC & ORBIT studie): Eerder dit jaar was er teleurstellend nieuws over dit middel. Het hielp weliswaar om de botdichtheid te vergroten, maar een vermindering van het aantal breuken kon niet worden bewezen. Een nieuwe analyse laat nu toch een positief effect zien bij kinderen die al heel veel breuken hadden voor de studie. Ook zijn er signalen dat het medicijn pijn vermindert en ervoor zorgt dat patiënten actiever kunnen zijn. Dit rechtvaardigt een vervolgonderzoek bij jonge kinderen met veel breuken.

•⁠ ⁠AGA-2115 (IDUN-studie): Bij de behandeling met een sclerostine-remmer (zoals Romosozumab) treedt na verloop van tijd gewenning op. Het lichaam schakelt dan over op een omweg die de sclerostine route omzeilt. Het nieuwe antilichaam AGA-2115 blokkeert zowel de sclerostine route als deze omweg. In theorie zou dit een robuustere werking moeten geven. Bij proeven met muizen zorgde dit al voor een betere botdichtheid én stevigere botten. Momenteel loopt er een studie bij volwassenen met OI.

•⁠ ⁠Stamceltherapie: Een eerste studie, BOOSTB4 is afgerond. De resultaten hiervan zijn heel bemoedigend. Het bedrijf BOOST Pharma start daarom nu een placebogecontroleerd vervolgonderzoek met ongeveer 80 deelnemers.

•⁠ ⁠Losartan (MOI-A studie): Dit onderzoek kijkt of een bestaand medicijn (tegen hoge bloeddruk) ook helpt bij OI. Deze studie komt helaas moeizaam op gang. Er zijn nog te weinig deelnemers. Er wordt nu gekeken of het onderzoek naar meer landen kan worden uitgebreid.

•⁠ ⁠Nieuw werkingsmechanisme. Tot slot is er een stof (MIV-711) gepresenteerd met een compleet nieuwe werking. MIV-711 remt 'cathepsine-K', een stof in het lichaam die collageen type 1 afbreekt. In dierproeven en bij mensen met knieartrose (zonder OI) blijkt dit werkzaam. Onderzoek moet uitwijzen wat de effecten en eventuele bijwerkingen zijn bij mensen met OI.